En banebrytende medisinsk sak har vist at en mann med diabetes type 1 nå produserer sitt eget insulin etter å ha mottatt genetisk konstruerte holmecelletransplantasjoner, uten å kreve livslang immunsuppressive medisiner. Denne utviklingen kan representere et stort skritt fremover i diabetesbehandling.
Diabetes type 1 oppstår når pasientens immunforsvar ødelegger spesialiserte celler, kalt islettceller, i bukspyttkjertelen som er ansvarlige for å produsere insulin, hormonet som regulerer blodsukkernivået. Tilstanden kan styres med regelmessige doser syntetisk insulin, men det er foreløpig ingen kur. Isletcelletransplantasjoner kan gi en langsiktig tilførsel av insulin for personer med diabetes type 1. Etter å ha mottatt en transplantasjon, kan pasientens immunforsvar imidlertid gjenkjenne de nye cellene som fremmed, og utløse en respons som kan ødelegge det transplanterte vevet. Som et resultat må transplantasjonspasienter ta immunsuppressive medisiner resten av livet, og etterlate dem mer utsatt for infeksjoner.
For å overvinne disse hindrene, transplanterte forskere i Sverige og USA holmer fra en donors bukspyttkjertel som hadde blitt genetisk modifisert ved bruk av CRISPR -teknologi for å undertrykke avvisning av mottakerens immunforsvar. Dette er første gang behandlingen er testet på et menneske. Tolv uker etter å ha mottatt de genmodifiserte cellene, har transplantasjonsmottakeren fortsatt å produsere insulin uten immunrespons. Studien, selv om den er foreløpig, antydet at genetisk konstruerte transplantasjonsceller for å unndra seg mottakerens immunforsvar er et verdifullt verktøy for å unngå avvisning av nye celler eller organer.
I denne nye tilnærmingen brukte forskerne CRISPR for å skape tre endringer i den genetiske koden til de donerte cellene for å redusere sannsynligheten for et immunangrep. To av disse redigeringene senket nivåene av proteiner på overflaten av cellene som signaliserer til hvite blodceller om en celle er fremmed. En tredje redigering økte produksjonen av et protein som fraråder angrep fra andre immunceller kalt CD47. De genetisk redigerte cellene ble deretter injisert i mannens underarm. Kroppen hans forlot de modifiserte cellene alene, og de overlevende cellene produserte insulin som normalt. Selv om mannen fikk en lav dose av de redigerte cellene og fortsatt vil kreve daglig insulinbehandling, antyder saken at prosedyren kan utføres trygt.
Forskernes neste trinn er å gjennomføre oppfølgingsstudier for å avgjøre om cellene kan overleve på lang sikt, noe som kan gjøre sykdomshåndtering enklere og potensielt gi en kur. De må også teste om tilnærmingen fungerer hos andre pasienter. Denne studien representerer en lovende utvikling i jakten på en kur mot diabetes type 1. Mens mer forskning er nødvendig for å bekrefte den langsiktige effektiviteten og sikkerheten til denne behandlingen, er resultatene så langt oppmuntrende. Hvis påfølgende forsøk er vellykkede, kan denne tilnærmingen føre til en betydelig forbedring i livskvaliteten for mennesker med diabetes type 1.
Den medisinske saken kan leses her
